L’amiloidosi da transtiretina è una malattia rara che coinvolge, se non riconosciuta e trattata precocemente, il cuore e il sistema nervoso con danni irreversibili, disabilità grave e riduzione della sopravvivenza. Ve...
La trombocitopenia immune (o piastrinopenia immune) è una malattia rara che va da forme asintomatiche a possibili eventi fatali. Nonostante la causa sia sconosciuta, sono disponibili diversi trattamenti. Vediamo insie...
La terapia genica sta rivoluzionando il trattamento di numerose malattie rare. Per i pazienti con emofilia B sono oggi disponibili terapie geniche che possono rappresentare una possibilità di cura della malattia. Scop...
