La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia degenerativa molto severa. E’ causata da mutazione del gene della distrofina, una proteina presente nelle cellule muscolari che ha la funzione di sostenere la contrazione muscolare. Questa malattia colpisce 1 / 3.500–5.000 nascite maschili in tutto il mondo. L'effetto della perdita di distrofina è progressivo e causa deperimento muscolare e infine morte prematura.
