Primo medicinale approvato per la terapia dell’atrofia muscolare spinale; viene somministrato per via intratecale e agisce aumentando la produzione della proteina SMN, ridotta nella malattia.
Primo medicinale approvato per la terapia dell’atrofia muscolare spinale; viene somministrato per via intratecale e agisce aumentando la produzione della proteina SMN, ridotta nella malattia.