Terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale; consiste in un vettore virale che trasporta il gene SMN1 nelle cellule in modo da correggere il difetto alla base della malattia.
Terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale; consiste in un vettore virale che trasporta il gene SMN1 nelle cellule in modo da correggere il difetto alla base della malattia.