In caso di patologie causate da alterazione genica potrebbe essere utile silenziare un gene, cioè fare in modo che non venga letto e tradotto in proteina. Questa tecnica è possibile con l’utilizzo di molecole che si legano all’RNA messaggero (RNA interference o ologonucleotidi antisenso) e impediscono la trascrizione. Diversi possono essere i problemi legati a queste tecniche (il raggiungimento del bersaglio, la distribuzione, i possibili effetti tossici).
