Lo studio clinico è una ricerca medica che viene effettuata per stabilire se un trattamento è efficace, se è da preferire ad un altro e se eventualmente induce effetti tossici. I partecipanti agli studi clinici sono volontari. Lo studio clinico consiste di 4 fasi.
In sintesi: fase 1, prima esposizione a un piccolo numero di soggetti sani; fase 2, prima esposizione a pochi pazienti; fase 3, se il farmaco è considerato efficace e sicuro viene somministrato a un numero più alto di pazienti; fase 4, studi post-marketing o farmacovigilanza in cui il farmaco ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio. Tuttavia l’insorgenza di effetti tossici scoperti durante questa fase possono portare al ritiro del farmaco dal commercio (es. cerivastatina).
Lo studio clinico multicentrico e multinazionale coinvolge diversi centri (ospedali, università ecc.) e diversi Paesi.
Vedi anche: "Studio clinico controllato e randomizzato"